“多喝热水，按时吃药”，长大了才发现，这句话很容易讲出来，但是真的能一手拿着水杯，一手拿着药追着你跑的只有爸爸妈妈了。不过，有些药物需要在规定时间吃，有些需要调整吃饭时间，还有些药物只能在医院注射，真的非常复杂。对于一部分PNH患者来说，情况更是如此，不过，最近Pegcetacoplan于2023年10月02日宣布fda已经批准其新型穿戴式注射器可用于患者居家进行自行给药。本期就为大家详细介绍一下。
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pegcetacoplan是一种靶向针对补体C3的药物治疗方法，主要是通过调节补体系统的过度激活，避免补体系统作用过强导致疾病的发生和发展。阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)就是一种补体参与破坏红细胞的疾病，进而出现血红蛋白持续偏低导致的频繁输血和严重疲劳、血红蛋白尿和呼吸困难(呼吸困难)等衰弱症状。因此该药物在美国、欧盟和全球其他国家被批准用于治疗PNH。
一项头对头的PEGASUS研究纳入80例已经接受依库珠单抗且病情稳定3个月以上患者再分组进行pegcetacoplan和依库珠单抗治疗，结果表明pegcetacoplan相比依库珠单抗可使患者血红蛋白水平相对升高3.8g/dL，并且在改善LDH水平和疲劳症状方面表现更佳，同时能避免70%患者进行输血治疗。在严重不良事件发生方面也没有显著差异[17.1%vs15.4%(依库珠单抗)][1-2]。
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官方推荐的pegcetacoplan对PNH患者的治疗方案为每周通过输液泵皮下输注两次，每次1080mg/20ml[标价为3100英镑/1080mg(2021年)]。由于进行输液泵输注需要在医院完成治疗，这给患者的生活带来了极大的不便，影响患者的依从性。而此次官方宣布的pegcetacoplan新型穿戴式注射器将能够允许患者自行在家完成输注，并在10月底上市，不过目前暂无上市价格。
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pegcetacoplan注射器是第一个大容量(20mL)皮下体内输送系统，具有多项先进技术，能够简化患者自我给药的流程，并且方便患者输注时进行简单活动。该设备使用流程简单来说分为两步，首先需要用注射器将药物填充至输注设备，然后将输注设备贴在干燥清洁的腹部以后，按下按钮开始注射，隐藏的针头会在注射完成后自动缩回，整个过程大概需要持续30-60分钟，根据药量有所不同。当然还有一些其他的注意事项：●每个pegcetacoplan注射器只能使用1支注射器填充药物，并且只能在腹部使用。●必须牢牢地按下注射器的柱塞，以保证将药物填充至pegcetacoplan注射器。●pegcetacoplan注射器不能重新连接。如果把它取下来再重新粘贴，可能会导致输注剂量不足。●注射时间约为30 ~ 60分钟。如果按钮在2小时(120分钟)后仍未弹出，需要按住按钮，同时将pegcetacoplan注射器从皮肤上取出。●如果pegcetacoplan注射器从身体上脱落，请小心捡起。不要触摸针头或任何可能在pegcetacoplan注射器上的药物，将pegcetacoplan注射器放在一边，然后立刻与医生进行沟通。●注射时皮肤有凹凸不平或刺激可能是发生过敏，需要及时与医生沟通。●注射时避免睡觉和洗澡，并且尽量穿比较宽松的衣物[3]。最后，可以看出新型穿戴式注射器给需要用输液泵注射药物的患者带来了居家自行注射的可能，在提高便利性的同时也能够一定程度上提高患者依从性。而虽然国内有类似地贴片式注射器用于注射胰岛素等药物，但由于靶向单抗药物注射的剂量通常较大，目前国内没有类似设备可用于大剂量皮下注射药物的输注。希望这种技术也能够尽快在国内开展并用于其他药物，让更多的患者能够使用。
参考文献：
[1] de Latour RP, Szer J, Weitz IC, Röth A, Höchsmann B, Panse J, Usuki K, Griffin M, Kiladjian JJ, de Castro CM, Nishimori H, Ajayi T, Al-Adhami M, Deschatelets P, Francois C, Grossi F, Risitano AM, Hillmen P. Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PEGASUS): 48-week follow-up of a randomised, open-label, phase 3, active-comparator, controlled trial. Lancet Haematol. 2022 Sep;9(9):e648-e659.
[2]Hoy SM. Pegcetacoplan: First Approval. Drugs. 2021 Aug;81(12):1423-1430.
[3] EMPAVELI 注射器使用说明https://pi.apellis.com/files/IFU_Empaveli_Injector.pdf
