阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）多以对症治疗为主，糖皮质激素至今仍是治疗PNH的主要药物，但长期使用可发生严重不良反应，部分患者激素治疗无效、减量后易复发[1]；骨髓移植为根治这种难治性、复发性PNH提供了希望，但由于供体来源困难及移植相关风险，骨髓移植的推广与应用有限[2]。
那此类PNH患者怎么办？还有哪种治疗方案？——联合化疗不失为一种选择。
难治性、复发性PNH可采用联合化疗，DA或HA方案更佳
对于激素耐药或激素依赖的溶血不易控制、反复发作的骨髓增生良好的PNH患者，为有效减少PNH异常克隆，最大限度控制溶血，可采用联合化疗[3]。
PNH是一种克隆性疾病，患者体内正常克隆与异常PNH克隆并存。通过化疗杀灭相当数量的PNH克隆，然后利用正常克隆较PNH克隆耐受补体能力强、恢复快的优势，促使正常克隆逐步取代PNH克隆而达到治疗目的[2]。在此基础上曾试用COAP、CP、CMAP、MP等主要抑制淋巴细胞的化疗方案，取得了一定疗效，但并不十分理想；经进一步研究发现，PNH主要异常表现在髓系造血细胞，DA（柔红霉素+阿糖胞苷）或HA（高三尖杉酯碱+阿糖胞苷）方案以针对骨髓髓系细胞为主，疗效较好，不良反应较少[1]。
有相关研究采用DA或HA方案对难治性、复发性PNH患者进行治疗。治疗结果显示，联合化疗可使患者PNH克隆明显减少，溶血指标明显好转，外周血细胞减少者经血常规检验均有明显进步，部分患者可脱离输血，所有患者糖皮质激素的用量较化疗前减少一半以上，也有患者可脱离激素治疗。这提示DA或HA方案能够有效地减少PNH克隆负荷，控制溶血，改善血常规，而且大大减少了激素的用量[1]。
●PNH患者对化疗耐受性较差，为避免骨髓过度抑制的危险，化疗采用的剂量应偏小，疗程也应缩短[2]。
●PNH患者体内的正常克隆对造血刺激因子的反应较PNH克隆更好，应在DA或HA方案之后再加用造血刺激因子，以促进正常克隆的快速恢复[3]。
●所有患者在化疗期间应予以保护性隔离，注意预防感染，监测血常规及生命体征。
●骨髓抑制期部分患者可出现并发症，如呼吸道或肛周感染、皮肤疱疹，可使用抗生素及抗病毒治疗对感染进行控制[1]。
对于难治性、复发性PNH患者，联合化疗可减少PNH克隆，使正常克隆有机会扩增，促进正常造血，控制溶血发作，且无严重、致命不良反应。虽然在骨髓抑制期需注意预防与控制感染及相关并发症，但联合化疗仍是目前较有希望且有广泛应用前景的治疗手段。
[1]曹燕然,邵宗鸿,贾海蓉,等.DA或HA方案治疗难治、复发性阵发性睡眠性血红蛋白尿症的初步观察[J].中华血液学杂志,2004,25(4):202-204.DOI:10.3760/j:issn:0253-2727.2004.04.004.
[2]邵宗鸿,赵明峰,李克,等.低剂量联合化疗对难治性、复发性阵发性睡眠性血红蛋白尿症的疗效观察[J].中国实用内科杂志（临床版）,2000,20(10):607-609.DOI:10.3969/j.issn.1005-2194.2000.10.013.
[3]中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组,阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国专家共识.中华血液学杂志,2013，34(03):276-276.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2013.03.024
如果大家想进一步交流血液疾病的相关问题，可以微信扫一扫下图二维码，加入我们的病友群。申请好友时请备注疾病类型。
