阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）创新口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊

PNH患者用伊普可泮

近日，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）创新口服单药疗法盐酸伊普可泮胶囊在天津医科大学总医院开出了天津首张处方，标志着这款全面控制血管内外溶血的突破性创新口服治疗药物正式落地中国，切实惠及了中国成人PNH患者。

来自天津的陈女士（化名）是全国第一位用上盐酸伊普可泮胶囊的PNH患者，她顺利凭借处方从当地院外药房取药。“得了这种病后，整天光想躺着，老是浑身没劲，即使站个3-5分钟，都会感觉特别累。而且每3个月就要输血一次。我也尝试过不少治疗方法，但大多没法帮助我完全控制溶血问题，尤其在血色素的提升上一直不理想。”陈女士表示，“所以这一次伊普可泮的获批让我非常激动，它给了我和许多像我一样的PNH患者新的希望。了解到天津开始供药后，我第一时间就进行了咨询，以最快的速度用上了新药，也希望未来更多像我一样的PNH患者能够了解和使用这款药物。”

易误诊、难治疗，青壮年人群终身陷入疾病困境

PNH是由于患者造血干细胞PIG-A基因发生突变而导致的一种“超级罕见病”。“由于疲劳、腹痛、胸痛、肾功能不全、静脉和动脉血栓形成等非特异性症状，PNH患者很容易被误诊、漏诊。” 天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示，“很多患者可能在发病后辗转多个医院才最终确诊，有的患者甚至出现延迟诊断十余年的情况。”

付蓉教授

作为一种慢性、多系统、进行性的血液系统疾病，PNH对患者的伤害是终身的，可能造成一系列威胁生命的并发症。“PNH导致的死亡率在5年内高达30%，患者的10年生存期显著低于正常人群。”付蓉教授指出，“除了贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭等典型的临床症状，患者也面临着数倍于常人的血栓和慢性肾病风险，部分患者还会出现如肺动脉高压、肾功能不全甚至衰竭、平滑肌功能障碍等严重的并发症。”

天津首方医生、天津医科大学总医院血液病中心副主任医师刘惠介绍道：“PNH患者大多为30-40岁的青壮年人群，他们往往处于事业上升期，是家庭的顶梁柱，有着美好的前途憧憬。只因患上PNH，他们的生活、经济、社会关系都会受到严重冲击，令人非常痛心。更加安全、有效疗法的应用不仅是患者的希望，也同样是我们医生努力的目标。”

刘惠教授

我国对于PNH的认知起步较晚，目前使用较为广泛的治疗方式为糖皮质激素、输血、铁剂、对症治疗、骨髓移植等，整体治疗效果并不理想。虽然近年来抗补体C5疗法的出现使患者的血管内溶血得到控制，但其无法有效抑制血管外溶血，部分患者在接受治疗后，仍然残留贫血、疲乏和输血依赖^[1]。一旦补体抑制剂供给不足，患者也可能面临突破性溶血的风险^[2]。因此，患者需要终身、频繁地到医疗机构注射治疗，正常生活大受影响。如何进一步提升PNH的治疗结局和管理模式仍是临床亟需满足的需求之一。

创新疗法直击现有困境，重塑PNH治疗格局

盐酸伊普可泮胶囊是全球首个且目前唯一的特异性补体B因子口服抑制剂。其与远端补体抑制剂不同，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内和血管外溶血，弥补了现有抗补体C5疗法的缺陷，开创PNH靶向治疗的全新时代。此外，作为PNH首个口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊对于提升患者依从性、改善患者生活质量具有重要意义。

今年4月，在递交上市许可申请10个月后，盐酸伊普可泮胶囊获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者，其后在54天内便快速完成了从获批到商业供货的全过程。此前，该药物已获得了FDA的PNH突破性疗法资格认定和CDE的突破性治疗药物认定。

2024年欧洲血液与骨髓移植协会年会（EBMT）上最新公布的关键III期APPOINT-PNH临床研究的扩展期结果显示，大多数患者持续接受伊普可泮治疗48周后，能够使血红蛋白水平持续升高至正常或接近正常（12 g/dL或以上），几乎所有患者（97.5%）保持无输血（第2~48周），患者报告的疲乏也显著改善^[3]。

参考文献：

[1]Debureaux P, et al. Hematological Response to Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Application of a Novel Classification to Identify Unmet Clinical Needs and Future Clinical Goals. Blood. 2019;134(Suppl 1):3517.

[2]Bektas M, Copley-Merriman C, Khan S, Sarda SP, Shammo JM. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: current treatments and unmet needs. J Manag Care Spec Pharm. 2020 Dec;26(12-b Suppl):S14-S20. doi: 10.18553/jmcp.2020.26.12-b.s14. PMID: 33356783; PMCID: PMC10410676.

[3]Antonio M Risitano,et al.Oral iptacopan monotherapy maintains efficacy and safety over 48 weeks in complement inhibitor-naïve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) in the phase iii appoint-PNH trial. 2024 EBMT, ePoster A133.

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