补体抑制剂治疗中的五项关键指标

补体抑制剂治疗

补体系统的过度活跃会引发阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），补体抑制剂的及时介入可以控制这些“失控”的免疫物质，阻止了它们过度活跃。但正因为补体抑制剂直接干预免疫系统的运作，我们必须密切关注其在治疗时的表现。那么我们可以通过哪些检测项目来监测补体抑制剂的效果呢？本期科普就为大家介绍一些～

补体抑制剂通过抑制补体系统的异常激活，从而减轻或预防各种溶血性疾病的症状，由于补体系统是人体的免疫系统的一部分，并且由于个体差异，患者对药物的反应也不同，因此治疗中需要对患者的整体健康状态进行监测。而另一方面，此类药物的治疗通常需要长期甚至终身使用，所以，患者在使用补体抑制剂时，监测过程往往会漫长而复杂，涉及多项指标的持续跟踪。下面就为大家一一介绍^[1-2]：

一、乳酸脱氢酶（LDH，空腹抽血检查，单项检测约90元，通常会联合其他检测项目）：

由于LDH下降意味着补体系统下游的活性受到抑制，在治疗开始时，可以密切监测LDH水平，如果在随后监测中，LDH水平在显著下降后又重新上升，并且能够排除其他原因，就需要考虑突破性溶血的可能性。LDH水平的下降通常与血管内溶血减少有关，但也可能受感染、细胞坏死和心力衰竭等其他因素的影响。当然，如果少部分患者在补体抑制剂治疗前LDH水平没有升高（例如没有溶血的血栓形成），可以通过50%溶血补体检测（CH50）评估疗效。

二、网织红细胞（抽血检查，无需空腹，约20元）：

在治疗期间，监测PNH患者的绝对网织红细胞计数，可以评估药物治疗反应并监控溶血事件的恢复。网织红细胞经过发育就可以转变为成熟红细胞，因此其数目在溶血加重时会代偿性上升。

三、血清铁蛋白（空腹抽血检查，约100元，通常会联合其他检测项目）：

监测血清铁蛋白水平，可以监测体内铁元素的盈缺情况，必要时能够及时启动补铁或去铁治疗。在补体抑制剂使用之前，患者通常由于长期血管内溶血而导致铁缺乏或缺铁性贫血。而长期使用C5补体抑制剂依库珠单抗后，血管外溶血得到控制，反而又可能导致铁过载。

四、PNH克隆监测（空腹抽血检测，约500元）：

进行补体抑制剂治疗后，建议定期通过流式细胞术监测PNH克隆变化（前两年每六个月至少检测一次，若病情稳定可延长至每年一次）。原因在于，依库珠单抗能够保护患者红细胞（包括异常红细胞），可能导致红细胞PNH克隆增加，而一些患者长期用药后PNH克隆会自发减少。所以，当两次评估中PNH粒细胞和单核细胞的比例低于10%，可以考虑停止治疗，但仍需持续监测克隆变化，若比例上升，可能需要重新治疗。极少数情况下，PNH克隆的变化也可能预示病态造血或白血病转化，这时就需要进行全面的骨髓检查。

五、补体活性检测（空腹抽血检测，约100元）：

血浆中游离C5水平是下游补体活性生物标志物，理论上会随着药物的使用而降低，因此游离C5水平有助于判断个体的突破性溶血事件是否与补体抑制不足有关（游离C5升高则说明补体抑制效果不佳）。由于长期使用C5抑制剂可能无法控制C3诱发的血管外溶血，流式细胞仪检测细胞表面C3的沉积（PNH红细胞膜上C3片段的沉积，是C5抑制后反映上游补体活性的重要指标），可作为检测血管外溶血的依据。另外，使用库姆（Coombs）试验评估红细胞上C3的沉积，也可以作为替代方法。

补体抑制剂的治疗过程中，临床医师不仅需要密切观察患者的症状变化，以评估治疗效果，还必须持续监测相关实验室指标，通过准确、及时地“读懂”这些指标，医生可以帮助患者调整治疗策略，从而为患者调整并优化治疗方案，确保补体抑制剂的使用既有效又安全～

参考文献：

[1]Shammo J, Gajra A, Patel Y, et al. Low Rate of Clinically Evident Extravascular Hemolysis in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Treated with a Complement C5 Inhibitor: Results from a Large, Multicenter, US Real- World Study［J］. J Blood Med, 2022, 13:425- 437.

[2]Waheed A, Kuter DJ. Iron overload after complement inhibitor treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria［J］. Am J Hematol, 2021, 96（7）:E235-E237.

科普时间 | 补体抑制剂治疗中，注意这五项关键指标

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