依普可泮助力PNH
伊普可泮属于“first－in－class”药物，即它是第一个针对特定靶点的药物，主要通过抑制补体系统中的B因子（补体C5和C3的上游因子）发挥作用。通过抑制B因子，伊普可泮减少了补体系统的活性，从而能够同时控制血管内和血管外溶血，这是之前主流C5抑制剂（如依库珠单抗和雷夫利珠单抗）无法同时做到的，因为其他药物无法抑制补体C3诱导的血管外溶血。
根据伊普可泮作为审批依据的全球APPOINT－PNH III期临床试验（40例患者）结果，伊普可泮显示了良好的疗效。治疗24周后，绝大多数（92.2%）参与试验的患者血红蛋白水平显著提高，62.8%的患者达到了12g／dL以上，表明其能够有效控制溶血。此外，几乎所有参与试验的患者（97.6%）避免了输血的需要，患者报告的疲劳感也有显著减轻，解决了疲劳感严重影响患者生活质量的问题。
伊普可泮也表现出良好的疗效和安全性。在24周的随访期内，未观察到临床突破性溶血事件或主要不良血管事件。此外，没有报道患者因不良事件导致治疗终止的情况，强调了该药物的良好耐受性和安全性。最常见的不良事件包括头痛（约1周缓解）、新型冠状病毒肺炎（COVID－19）和上呼吸道感染，可以通过其他药物预防和处理。
该药物的推荐剂量为200mg／次，每天两次，可与食物同服，从此避免了请假去医院，长时间注射的不便～
对于那些需要长期管理血液病症状的患者，伊普可泮作为一个新型口服药物，其使用方便性和良好的疗效预期将有助于改善患者的治疗依从性和生活质量。
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参考文献：
[1] Waheed A, Shammo J, Dingli D. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: Review of the patient experience and treatment landscape. Blood Rev. 2024 Mar;64:101158.
[2] A.M. Risitano, et al. Oral complement factor B inhibitor iptacopan monotherapy improves hemoglobin to normal/near-normal levels in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients naÏve to complement inhibitors: Phase III APPOINT-PNH trial. OS12-06; 2023 EBMT.
[3] Syed YY. Iptacopan: First Approval. Drugs. 2024 Mar 22. doi: 10.1007/s40265-024-02009-4. Epub ahead of print. PMID: 38517653.
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