C5抑制剂治疗PNH
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●死亡发生率及原因：91名患者在研究期间死亡，包括肺炎和败血症在内的感染性并发症32例（35.2%）；其中50%发生在异基因造血干细胞移植后或再生障碍性贫血药物治疗后；16例（17.6%）死于疾病进展为其他血液系统疾病（MDS、AML等）；血栓形成4例（4.4%），动脉血栓2例（心肌梗死1例，脑血管意外1例），静脉血栓2例；仅1例继发于脑膜炎双球菌败血症死亡。
可以看出，药物治疗显著降低了治疗前主要因血栓导致的患者死亡率升高（135／509vs23／509），转变为主要由抑制免疫功能后感染导致的死亡，而在适当预防后，已知的严重感染（肺炎链球菌、脑膜炎双球菌）发生的概率降低，而其他死亡原因多与合并疾病和不良转化有关，可见此类药物安全性良好。
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这项研究验证了预防PNH中的血管内溶血的重要性以及依库珠单抗和雷夫利珠单抗的安全性和有效性。大比例使用C5抑制剂治疗的患者仍然表现为贫血，指出了未来治疗方向应该在防止血管内溶血的同时避免血管外溶血，以改善血红蛋白水平和生活质量；对于部分PNH患者（例如合并AA、MDS），合并症会影响患者生存率，因此单一的C5抑制剂治疗可能不足以管理所有相关的健康问题，需要综合治疗策略来改善预后；另外，即使在接受治疗的情况下，患者感染和血栓的风险依然存在，需要临床医生进行密切监测。
在过去的20年中，C5治疗带来了革命性的进步。通过对真实世界数据的深入分析，看到C5抑制剂在提高PNH患者生存率、降低溶血事件以及提高生活质量方面的显著效果。不过可以看出此类药物并不完美，也存在一些问题，不知道各位患者会做何选择呢？
参考文献：
[1]Elia Apodaca Chavez, Juan Rangel-Patiño, Elena Juventina Tuna-Aguilar, Aurea Garcés-Martínez, Roberta Demichelis; Total Oral Anticoagulation for Classic PNH As Primary Prophylaxis Strategy in a Complement Inhibitor Restricted Scenario: A Retrospective Analysis. Blood 2021; 138 (Supplement 1): 1118.
[2]Kelly RJ, Holt M, Vidler J, Arnold LM, Large J, Forrest B, Barnfield C, Pike A, Griffin M, Munir T, Muus P, Nagumantry SK, Varghese A, Davies JR, Trikha R, Kulasekararaj AG, Mitchell L, Gandhi S. Treatment outcomes of complement protein C5 inhibition in 509 UK patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2024 Mar 21;143(12):1157-1166.
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