PNH与骨髓衰竭的复杂关系
在我们的身体中，骨髓扮演着铸造厂的角色，负责生产血液中的红细胞、白细胞和血小板，这些细胞对于运输氧气、抵御感染和止血至关重要。然而，当这个角色发生故障时，例如发生骨髓衰竭，后果可能是灾难性的。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和骨髓衰竭就以一种复杂的方式交织在一起，影响着患者的预后～
●贫血：由于红细胞减少，出现疲劳、虚弱、头晕或呼吸急促。
●出血或瘀伤：由于血小板减少，患者可能出现鼻血、牙龈出血、皮肤瘀伤或长时间止不住的轻微创伤出血。
免疫选择压力：在骨髓衰竭中，免疫系统可能攻击正常的造血细胞，但由于PNH细胞表面缺少某些免疫识别位点，它们可能逃避免疫监视，从而存活并扩展。
骨髓微环境的改变：骨髓衰竭可以改变骨髓内的微环境，这可能有利于PNH克隆的生存和增殖。
造血干细胞的亲和力（与造血环境的平衡）变化：PNH和骨髓衰竭可能都与造血干细胞的功能障碍有关，尤其是在维持骨髓内平衡的能力上。
免疫细胞攻击骨髓：有研究表明PNH患者的免疫T细胞功能显著增强，而AA－PNH综合征尤为如此，因此T细胞有可能参与了骨髓衰竭的发生发展。
总之两者的治疗以原发病为主，而具体治疗方式还要根据患者自身病情和医生建议选择，因此大家还是要咨询专业医生的指导哟～
[1]罕见病诊疗指南（2019年版）: 551-560.
[2]Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. "Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria". Nature Reviews Disease Primers, 2017; 3:17028.
[3]Shingai N, Mizumaki H, Najima Y, Yamada Y, Tran DC, Haraguchi K, Toya T, Okuyama Y, Doki N, Nannya Y, Ogawa S, Nakao S. Case report: Immune pressure on hematopoietic stem cells can drastically expand glycosylphosphatidylinositol-deficient clones in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Front Immunol. 2024 Jan 15;14:1329403.
