对于复发／难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA），目前几乎没有证据表明最佳的治疗方案，这意味着仍有一群患者迫切地需要新的有效治疗方式，基于对AIHA致病机制和目前的临床经验，有研究报道：达雷妥尤单抗，也可以用来治疗AIHA。因此迅速地来和大家分享相关消息！
达雷妥尤单抗治疗的有效性
为了获得更多的研究数据，一项更大的、多中心的、面向成年AIHA患者的研究也在近期公布了结果，该研究共纳入19例AIHA患者（12例wAIHA：9例为原发性、3例继发性，包括5例Evans综合症；7例cAIHA：5例原发性，2例继发于淋巴瘤）。患者接受过治疗的中位数为5次，大多数患者在单抗治疗开始时接受了持续的免疫抑制治疗（13／19），并且面临没有治疗可以选择的困境[1]。研究过程中，大多数患者接受了每周一次，持续4－8次的该单抗治疗，也有部分患者开始了维持期（减少频次）的治疗。
结果显示，该治疗在wAIHA中的效果（50%，6／12）低于以前发表的回顾数据，83%（5／6）的患者在接受6剂（4－12剂）的中位剂量后显示出明显血红蛋白改善，中位应答时间为5个月（2－20个月），起效时间（中位数为2周）很短。其中大多数无反应者（4／6）都患有Evans综合征，该疾病可能有其他更重要的致病机制。在cAIHA中，单抗治疗对超过一半的cAIHA患者有效，总的血红蛋白改善有效率为57%（4／7），67%（4／6）的患者肢端青紫有临床改善，缓解持续时间最长可达19个月。
使用安全性
[1]Jalink M, Jacobs CF Dr, Khwaja J, Evers D, Bruggeman C, Fattizzo B, Michel M, Crickx E, Hill QAA, Jaeger U, Kater AP, Mäkelburg ABU, Breedijk A, Te Boekhorst PAWT, Hoeks MPA, de Haas M, D'Sa SP, Vos JMIMI. Daratumumab monotherapy in refractory warm autoimmune hemolytic anemia and cold agglutinin disease. Blood Adv. 2024 Mar 20:bloodadvances.2024012585.
[2]McGlothlin J, Abeykoon J, Al-Hattab E, Ashrani AA, Elliott M, Hook CC, Pardanani A, Pruthi R,Sridharan M, Wolanskyj A, Rouse R, Go R. Bortezomib and daratumumab in refractory autoimmune hemolytic anemia. Am J Hematol. 2023 Oct;98(10):E263-E265.
[4]Khandelwal P, Teusink-Cross A, Kumar AR, et al. Daratumumab for the management of autoimmune cytopenias in children and young adults: a case series. Br J Haematol. 2021;194(5):e84-e9.
[5]Driouk L, Schmitt R, Peters A, et al. Daratumumab therapy for post-HSCT immune-mediated cytopenia: experiences from two pediatric cases and review of literature. Mol Cell Pediatr. 2021;8(1):5.
