阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种后天获得性溶血性疾病，我国PNH患者以经典型多见，所占比例为65.3％，存在PNH克隆，同时有溶血、血栓的临床表现并除外其他骨髓衰竭性疾病，一线治疗为补体抑制剂，常用药物有依库珠单抗、可伐利单抗、盐酸伊普可泮胶囊[1]。这些药物都有何疗效、如何使用？那么就让我们来盘点一下！
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•用法用量：推荐维持剂量为固定900mg，每两周1次静脉给药[1]。
•不良反应：依库珠单抗最常见的不良反应是头痛、鼻咽炎、上呼吸道感染，但大部分为轻度至中度；潜在严重不良反应是脑膜炎奈瑟氏菌感染[2]。
•注意事项：
①患者在应用依库珠单抗时应接种脑膜炎球菌疫苗，同时进行抗生素预防（青霉素500mg，每日2次，青霉素过敏患者可应用红霉素500mg，每日2次）。
②依库珠单抗的作用机制是保护PNH克隆细胞不被破坏，一旦停药可能会出现突破性溶血，因此需终身用药[2]。
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•用法用量：推荐在第1天给予静脉输注首剂负荷剂量，随后在第2天、第8天、第15天及第22天皮下注射负荷剂量；自第29天开始，每4周一次皮下注射维持剂量。基于患者体重的推荐剂量如下表[4]。
•不良反应：上呼吸道感染最常见，其余常见不良反应包括发热、III型免疫复合物反应、超敏反应、尿道感染、鼻咽炎、感染性肺炎、关节痛、头痛等，潜在严重不良反应是脑膜炎奈瑟氏菌感染[4]。
•注意事项：
①为降低感染风险，所有患者在接受首剂可伐利单抗前至少 2 周接种四价脑膜炎球菌疫苗；尚未接种疫苗就接受可伐利单抗治疗的患者，应尽快接种所需的疫苗，并接受预防性抗生素治疗，直至疫苗接种后满2 周。
②若是从依库珠单抗转换为可伐利单抗治疗，在转换后的前30 天需注意监测患者是否出现一过性免疫复合物反应症状，如关节痛、皮疹、发热、疲劳乏力、肠胃不适、头痛等，一般约30天可逐渐消退，若不能耐受需及时联系医生进行处理[4]。
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•用法用量：口服用药，推荐剂量为200mg，每日2次。
•不良反应：头痛是最常见的不良反应，还可包括感染、高脂血症等，严重可出现肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌、b型流感嗜血杆菌等感染[5]。
•注意事项：
①患者开始用药治疗之前2周内应完全接种相关疫苗。
②用药期间如果漏服1剂或多剂，建议患者应尽快补服1剂（即使与下一次计划给药时间很接近），然后恢复常规给药方案[1]。
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依库珠单抗、可伐利单抗、盐酸伊普可泮胶囊是PNH常用的一线治疗药物，经受住了安全性及有效性的检验，不仅能够控制溶血，对患者减少输血需求、改善生活质量也大有助益。其余用于治疗PNH的补体抑制剂仍在进一步探索与研发中，新型药物正逐渐问世，我们也共同期待其在国内的上市，为PNH治疗开创新时代。
[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组,阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）.中华血液学杂志,2024，45(08):727-737.DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232
[2] 邱婧妍,秘红岭.依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的研究进展[J].医药前沿,2024,14(3):37-3943
[3] 国家药监局批准可伐利单抗注射液上市[J].中国处方药,2024,22(5):I0001
[4] 可伐利单抗注射液（派圣凯）中文说明书
[5] 夏训明(编译).美国FDA批准Fabhalta(iptacopan)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症[J].广东药科大学学报,2024,40(1):21-21
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