溶血性贫血家园
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前沿速递 | CD19 CAR-T细胞:“特种兵”出手,治愈难治性AIHA有戏了!

近年来,一种叫做CD19 CAR-T细胞的治疗方法,不仅在治疗癌症上取得了突破,还试图把手伸向一些让人头疼的自身免疫疾病。对那些传统治疗无效、反复发作的难治性自身免疫性溶血性贫血(R/AIHA)患者来说,真是正打瞌睡来了个枕头。

图源:摄图网

什么是CD19 CAR-T细胞疗法?

简单来说,CAR-T细胞疗法就是给你体内的T细胞“改装升级”。医生们会提取你的T细胞,然后给它们装上一个识别“敌人”的特殊装置,让它们变成一支特种部队,专门找到并干掉那些搞事的B细胞[1]
 
这些CAR-T细胞就像是装了GPS的精准导弹,一旦进入你的体内,就能锁定目标,绝不手软。
那么,为什么要干掉B细胞因为对于R/AIHA患者来说,B细胞就是个大麻烦。它们生产“抗体”攻击自己的红细胞,导致严重贫血和其他并发症[2]。而CD19 CAR-T细胞的任务就是消灭这些捣乱的B细胞,帮助免疫系统重新平衡,让病情得到缓解。
 
从理论到实践!
 

                                                             图源:摄图网
以前我们只能说“理论上,这个疗法可以治自身免疫病”,但现在我们终于有了实践的例子。在最近的一项中国原创临床试验中,8名已经经过三种治疗方法的难治性AIHA患者接受了这种疗法[3]
 
结果显示7人完全缓解(也就是病情完全得到控制),而且不再需要其他药物。虽然有一位患者在6.8个月后复发,但已经有超过6个月的无药物缓解期,这对那些试过多种治疗都无效的患者来说,已经是非常不错的结果了[3]

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CAR-T疗法有没有什么风险?

当然,这种“特种部队”行动也不是没有代价的。在8名患者中,有几位出现了“细胞因子释放综合征”(CRS),这是一种治疗后的免疫反应,通常表现为发烧和疲倦。不过,大多数都是轻度反应,医生们目前也有一些成熟的办法来应对。
整个治疗和随访过程中,没有患者因为感染而需要住院,这也说明了这种疗法的安全性还是相对不错的[3]
 

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费用问题,患者朋友最关心的角度

说到这里,很多患者朋友可能会问:“这听起来不错,那我能用得起吗?” 说实话,目前这种疗法的费用可不便宜,可以说是“天价”了,一次治疗动辄几十万甚至上百万

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不过,随着技术的发展和普及,未来的成本有可能会逐步下降。现在这种疗法还在临床试验阶段,适用的人群也比较有限,但我们有理由相信,随着时间的推移,它会变得更加可及。
对那些长期被AIHA折磨得痛苦不堪的患者来说,CD19 CAR-T细胞疗法无疑带来了新的希望。它不仅有望帮助患者摆脱长期的药物依赖,还能实现长时间的病情缓解,让生活质量大大提升。
总的来说,CD19 CAR-T细胞疗法就像是给你的免疫系统配备了一支“特种部队”,专门去解决那些让你反复生病的“坏细胞”。虽然现在还在探索阶段,但它所展现出的希望,已经让许多患者和医生看到了未来的光明。如果你或者你身边的人正在为这种疾病烦恼,不妨多和医生聊聊,也许有一天你也能体验到这种新型疗法的魔力。
 
你是否想要尝试一下CAR-T疗法呢?欢迎添加文末志愿者微信,详细交流一下哦~
参考文献:
[1]Müller F, Taubmann J, Bucci L, Wilhelm A, Bergmann C, Völkl S, Aigner M, Rothe T, Minopoulou I, Tur C, Knitza J, Kharboutli S, Kretschmann S, Vasova I, Spoerl S, Reimann H, Munoz L, Gerlach RG, Schäfer S, Grieshaber-Bouyer R, Korganow AS, Farge-Bancel D, Mougiakakos D, Bozec A, Winkler T, Krönke G, Mackensen A, Schett G. CD19 CAR T-Cell Therapy in Autoimmune Disease - A Case Series with Follow-up. N Engl J Med. 2024 Feb 22;390(8):687-700.
[2]Loriamini M, Cserti-Gazdewich C, Branch DR. Autoimmune Hemolytic Anemias: Classifications, Pathophysiology, Diagnoses and Management. Int J Mol Sci. 2024;25(8):4296. Published 2024 Apr 12. doi:10.3390/ijms25084296
[3]Ruonan Li, Lele Zhang,et.CD19 CAR T-Cell Therapy in Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper202980.html
【今日话题】

您愿意尝试CAR-T疗法吗,是不得已的尝试还是只要有条件就想试试呢?

 

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