对于患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的人来说，血栓就像是一颗随时可能爆炸的“定时炸弹”。
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血栓是PNH最严重的并发症之一，其病理机制相当复杂，包括血小板的异常活化、大量游离血红蛋白的释放、内皮细胞的损伤等[1，2]，这些问题加在一起，就像是给血液里的“水流”增加了障碍物，很容易导致血栓形成。当然，大多数血栓都出现在静脉系统中，但偶尔也会出现在动脉中。
事实上，PNH患者中有29%到44%的患者至少经历过一次血栓事件，这也是导致PNH患者死亡的主要原因之一[2]。因此，重视血栓的预防和治疗对PNH患者来说至关重要，而阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）[3]也着重强调了这一问题～
为了尽量避免“定时炸弹”的发生，血栓的预防可以分为一级和二级两种：
适用人群：没有使用补体抑制剂，但存在较高血栓风险的患者，比如粒细胞克隆超过50%、D-二聚体升高、妊娠期或者围手术期等。
●可以考虑使用低分子肝素（LMWH）或华法林进行预防（前提是没有抗凝禁忌症）[3]。
●阿司匹林和氯吡格雷等抗血小板药物对PNH的血栓预防并不有效，还可能增加出血风险，因此不推荐使用[3]。
最重要的是使用补体抑制剂[3]。补体抑制剂可以帮助抑制补体系统的异常激活，减少血栓形成。目前在中国已经上市了3款补体抑制剂，其中包括B因子抑制剂和补体C5抑制剂，可以有效减少PNH患者的血栓风险。
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如果不幸已经发生了血栓，接下来的治疗就需要在抗凝、溶栓和出血风险之间找到平衡：
抗凝：一旦发生血栓，在急性期可以首先使用肝素或低分子肝素进行抗凝，这是一种“快速反应”措施[3]。
后续治疗：之后可以考虑使用维生素K依赖性凝血因子拮抗剂来稳定病情[3]。
补体抑制剂的使用：补体抑制剂依然是治疗中的关键角色。
●临床研究表明，未接受补体抑制剂治疗的PNH患者在使用B因子抑制剂伊普可泮24周后，血栓等主要不良血管事件的发生率为0%。这进一步证明了及时使用补体抑制剂对于控制血栓的关键作用[4]。
●对于正在接受补体抑制剂治疗的患者，一般不建议使用血浆制品，因为血浆可能导致血栓和溶血风险增加[3]。
●如果在紧急情况下必须使用血浆制品，就需要立即追加补体抑制剂的剂量，以防止血栓进一步加重[3]。
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如果患者的血栓症状得到缓解，且溶血的情况在补体抑制剂的作用下得到了良好控制（比如LDH升高不超过正常上限的1.5倍），那么可以考虑停止抗凝治疗[3]。
对于PNH患者来说，血栓的预防和治疗就像是一场随时可能到来的战斗。而补体抑制剂，就像是守护血管的“保护神”，在减少血栓风险和治疗血栓过程中起到了至关重要的作用。
对于每一位PNH患者和他们的家人来说，了解如何预防和应对血栓，及时与医生沟通，是减少风险、提高生活质量的重要一环。
[1]任翔, 郑以州. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者血栓形成的病理生理机制研究进展[J] . 国际输血及血液学杂志, 2018, 41(4) : 322-326.
[2]陈苗, 等.阵发性睡眠性血红蛋白尿症多学科诊疗专家共识(2024)[J].协和医学杂志,2024,15(05):1011-1028.
[3]中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）. 中华血液学杂志. 2024,45(8):727-737.
[4]Antonio M Risitano, et al. Oral iptacopan monotherapy maintains efficacy and safety over 48 weeks in complement inhibitor-naïve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) in the phase iii appoint-PNH trial. 2024 EBMT Abstract: A133.
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