嘿，大家好！今天我们聊聊PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）治疗中的一个小插曲——突破性溶血。不都已经用上补体抑制剂了，还能出什么幺蛾子？嘿嘿，还真有！让我们一起揭开突破性溶血的“神秘面纱”。
它可能表现为血红蛋白的下降、乳酸脱氢酶（LDH）升高以及PNH的典型症状再次出现[1]。
这意味着补体抑制剂的药效不足，没能有效控制住溶血。BTH是非常典型的PNH患者治疗中需要警惕的风险，因为它会增加患者的发病率，甚至可能导致严重的并发症。
图源：摄图网
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结果发现，PEGASUS[2]试验中有19/80（23.8%）的接受补体抑制剂治疗的患者经历了突破性溶血事件，其中11名患者需要输血治疗，4名患者需要增加补体抑制剂的使用，这让人不得不多加警惕。
而在ALPHA[3]试验中，使用Danicopan联合C5抑制剂的患者表现得比较“淡定”，突破性溶血发生率低（5／84，6%），大部分是轻中度溶血，基本不用输血或者改变治疗方案，平静度过了这些小风波。
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最重要的是：不要盲目停药！停药并不是好办法，因为一旦停药，反而可能会引发一系列严重的溶血相关并发症。
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参考文献：
[1] 阵发性睡眠性血红蛋白尿症克隆筛查及补体抑制剂治疗监测中国专家共识（2024年版）[J]. 中华血液学杂志,2024,45(02)：109-114.DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20230927-00145
[2] Heo YA. Pegcetacoplan: A Review in Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria [published correction appears in Drugs. 2023 Jul;83(10):949. doi: 10.1007/s40265-023-01898-1]. Drugs. 2022;82(18):1727-1735. doi:10.1007/s40265-022-01809-w
[3] Xu B, Zhou J. Oral complement factor D inhibitor danicopan for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Expert Rev Clin Pharmacol. Published online September 19, 2024. doi:10.1080/17512433.2024.2403638
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