“PNH（阵发性夜间血红蛋白尿症）也能通过造血干细胞移植来治吗？这不太听说呀！”
谈到PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿），大家可能都觉得补体抑制剂是治疗的标准方案，但其实，还有一种“硬核”治疗选择——异基因造血干细胞移植（HSCT）[1]，虽然少用，但在某些特殊情况下，它也能给PNH患者带来治愈的希望。
图源：摄图网
现在就有一项研究，揭示了了HSCT过去十年的治疗效果怎么样：根据欧洲血液与骨髓移植中心的数据[2]，在2011年至2020年期间，共有240位PNH患者在欧洲接受了HSCT。平均年龄为26岁，年纪轻的仅18岁左右，年纪大的则超过了40岁。
这些患者接受移植的原因！！！通常是因为他们对补体抑制剂效果不佳，或者根本无法获得补体抑制剂。对于这些患者来说，移植手术成了他们的“最后一搏”。
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整体来看，移植的效果还算不错——三年总生存率达到了79%，年轻患者效果更好，三年生存率甚至达到83%。对比之下，超过40岁的患者生存率为67%，差距还是挺明显的[2]。
而在捐献者类型方面，配型完全一致的兄弟姐妹（MSD）或者无关供者（MUD）的效果较好，三年生存率分别为86%和78%，而不完全匹配的供者（MMUD）则表现相对差些，为62%。所以，如果你有个合适的兄弟姐妹能帮忙，那真的是大大的幸运！[2]。
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不推荐HSCT的原因，也是很少人选择HSCT的原因，就是：HSCT的主要风险之一——移植物抗宿主病（GVHD）。
在这240位患者中，约有14%的人经历了II－IV级急性GVHD，13%的人有慢性GVHD的症状。这些并发症不仅影响生活质量，还会直接威胁到患者的生命[2]。
不过也有好消息，那就是移植后的三年里，66%的患者没有经历复发或严重的GVHD。尤其是那些在确诊一年内就接受移植的患者，表现要比拖延移植的患者好得多[2]。
当然，近年来HSCT技术的改进，让更多患者有机会顺利度过移植期。尤其是一些高危患者，比如血栓频发或伴发严重骨髓衰竭的PNH患者，HSCT依然是他们获得长期缓解的重要途径。
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在补体抑制剂，如依库珠单抗等难以获得的地区，或者对于那些对药物反应不理想的患者，异基因造血干细胞移植依然有不可替代的地位。尤其是对于那些年轻且有HLA匹配供者的患者，移植有可能带来长期生存的希望[1]。
虽然异基因造血干细胞移植在PNH治疗中不再是最主流的选择，但它依然为特定患者提供了一条可行的出路——尤其是那些药物治疗无效或无法获得药物的患者。对于这类患者，HSCT是挑战，但也是希望。
