大家好！今天给大家带来一款新药——瑞扎布鲁替尼（Rilzabrutinib），一种新型BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂。正在成为治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的一匹“黑马”。咱去年还在说此类药物可能用于治疗wAIHA，今年已经有数据了，说不定再过两年就可以批准wAIHA作为适应症了～
wAIHA 是一种罕见但严重的贫血，主要由抗体（通常是 IgG 型）附着于红细胞表面，触发免疫系统异常破坏红细胞引起。这种病的机制包括：
•外周溶血：巨噬细胞“吃掉”红细胞；
•血管内溶血：补体激活，红细胞直接裂开；
•骨髓的“生产线”完全跟不上。
虽然大多数患者对糖皮质激素（CS）治疗有反应，但不少人却“吃激素吃到心累”——要么依赖，要么耐药，要么干脆不耐受[1]。这时候，瑞扎布鲁替尼就有机会登场了。
图源：摄图网
BTK在B细胞成熟、抗体产生和巨噬细胞Fcγ受体介导的信号通路中起着至关重要的作用[2]。小结：BTK参与了wAIHA发病的关键环节，而瑞扎布鲁替尼是一种精准打击的口服BTK抑制剂，注意哦，是口服药哦～
它的厉害之处在于：
•精准干预免疫攻击：通过抑制巨噬细胞信号，保护红细胞不再被“误伤”（高选择6/251种生物酶）[2]；
•拦截抗体生成：抑制B细胞功能，减少致病性自身抗体的产生；
•清除率高并且代谢迅速：一结合就起效，一起效就代谢，主打一个做好事不留名[2]。
参与者：22名患者（21名wAIHA患者，1名冷凝集素病误入）；
治疗方案：瑞扎布鲁替尼400 mg，每日两次，持续24周[3]。
核心结果[3]：
•血红蛋白改善显著：总体有效率达64%（血红蛋白升高≥2 g/dL或恢复正常）。其中14%的患者完全缓解（CR）。
•溶血指标改善明显：中位LDH水平下降33%；网织红细胞减少51%。
•疲劳显著缓解：疲劳评分从基线的30提升到37（精神满满）。
安全性高：轻微不良反应包括恶心、腹泻等，无严重治疗相关不良事件；无血栓或治疗终止的报告。
图源：摄图网
以下患者可能从瑞扎布鲁替尼中获益：激素依赖或耐药的wAIHA患者；希望减少激素剂量或免疫抑制药物使用的患者；多次复发或“难治型”的wAIHA患者。
瑞扎布鲁替尼的出现，给wAIHA患者带来了新希望。它不仅能“止损”（减少溶血），还能“修复”（提升血红蛋白和缓解疲劳），堪称是一款多功能“利器”。更重要的是，它“聪明”得不容易引起大麻烦，安全性好，适用范围广，未来或许能成为wAIHA治疗的“金标准”。
图源：摄图网
参考文献：
[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 中国成人自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023年版）. 中华血液学杂志，2023，44(01):12-18.
[2] Al-Samkari H. 2025 update on clinical trials in immune thrombocytopenia. Am J Hematol. 2024 Nov;99(11):2178-2190. doi: 10.1002/ajh.27448. Epub 2024 Aug 6. PMID: 39105413; PMCID: PMC11469945.
[3] Nichola Cooper, ,David J Kuter，et al.Part a Efficacy and Safety of Oral Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor (BTKi) Rilzabrutinib in Patients with Warm Autoimmune Hemolytic Anemia (wAIHA): Multicenter, Open-Label, Phase 2b Study.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper200325.html
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