作为PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）患者，我们的生活中有很多必须做的事——按时吃药、定期检查、避免过度劳累。
还有一项非常重要但可能让人头疼的事情，那就是：长期、甚至是终身使用补体抑制剂[1]。
既然补体抑制剂可以缓解病情，是否可以停药一段时间，试试看呢？
答案是：不建议！今天我们就聊一聊为什么补体抑制剂需要长期服用，为什么停药有风险？
简单来说，补体是我们身体免疫系统的一部分，它可以帮助我们清除细菌、病毒等有害物质。但是，PNH患者因为基因突变（PIGA基因的缺陷），体内的一些红细胞缺少了保护自己免受免疫攻击的能力，导致补体系统错误地攻击这些本该被保护的红细胞[2]。
结果呢——出现溶血、贫血、血栓等等一大堆问题。
补体抑制剂就像一个“警察”，它的任务是禁止补体系统去攻击这些脆弱的红细胞。最常用的补体抑制剂就是依库珠单抗。
图源：摄图网
好吧，说到这里，大家可能会问：既然是为了防止溶血，难道我们一段时间后就能“摆脱”这个药物吗？答案是——不行！
•补体“回归”带来溶血反弹
首先，PNH是由一种基因缺陷引起的，这就意味着我们身体某些红细胞——天生有缺陷。无论你吃什么药，缺陷的红细胞永远存在，一旦停药，补体又会恢复正常工作[1]，结果就是溶血爆发——红细胞迅速被消灭，LDH（乳酸脱氢酶）升高，贫血加重，甚至引发血栓。
•补体抑制剂控制症状，但不能解决根本问题
补体抑制剂虽然能够有效减缓溶血过程、减少血栓风险，但它并不“治愈”PNH，只是控制补体对红细胞的攻击。一旦停药，缺乏GPI锚的红细胞就会重新被补体误伤，导致病情迅速恶化[1]。
图源：摄图网
长期使用补体抑制剂，并不是“盲目”的长期吃药。我们每隔一段时间，就需要去医院做一系列检查来监测药物的效果。这些检查包括：LDH水平、网织红细胞计数、铁蛋白、PNH克隆等[1]。
说起来可能有点复杂，但其实就是通过这些数据来了解我们的病情是否稳定，补体抑制剂的效果是否在发挥作用，是否有出现突破性溶血（BTH）的风险。如果BTH发生，意味着补体抑制剂可能“失效”，需要调整治疗方案，但绝对不是停药[3]。
补体抑制剂虽然不能治愈PNH，但它能帮助我们减少溶血，避免血栓，改善生活质量。我们需要定期监测，确保药物的效果和副作用的管理，但千万不能因为“停药试试”的心态而冒险。
图源：摄图网
参考文献：
[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组.阵发性睡眠性血红蛋白尿症克隆筛查及补体抑制剂治疗监测中国专家共识(2024年版)[J].中华血液学杂志, 2024, 45(02):109-114.
[2] Colden MA, Kumar S, Munkhbileg B, Babushok DV. Insights Into the Emergence of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Front Immunol. 2022;12:830172. Published 2022 Jan 28. doi:10.3389/fimmu.2021.830172
[3] Brodsky RA, Peffault de Latour R, Rottinghaus ST, et al. Characterization of breakthrough hemolysis events observed in the phase 3 randomized studies of ravulizumab versus eculizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica. 2021;106(1):230-237. Published 2021 Jan 1. doi:10.3324/haematol.2019.236877
欢迎热心病友评论区交流讨论，为其他病友提供宝贵的参考意见~
“评论转发，有惊喜”活动正式开始啦，积极热心评论和转发的朋友们可能会收到“小惊喜一份”，助人就是助己！
评论转发越多，概率越大，快来动动手指，参与进来吧~
