2022年1月
治疗β地中海贫血的药物
罗特西普(Luspatercept)
于国内上市
罗特西普是如何对疾病起作用的? 罗特西普，是晚期红细胞成熟剂，一种可溶性融合蛋白。罗特西普通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合，从而促进β地贫患者骨髓内幼红细胞向晚期红细胞分化成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。就像是你的妈咪配合你的爹地一起对你进行混合双打，目的是为了让你更好长大(bushi)。
罗特西普是口服还是打针? 罗特西普为冻干粉末，推荐起始剂量为1.0mg/kg，就像平时打疫苗一样，是皮下注射，每3周1次。若连续给药2次(6周)后未达到红细胞输注负荷降低，则应将剂量增加至1.25mg/kg，但最大治疗剂量不应超过每3周1.25mg/kg。
罗特西普疗效咋样? 研究数据表明：罗特西普能使更高比例的患者摆脱输血依赖超过8周。降低输血依赖型β-地贫患者的输血负担(负担降低超过33%)，且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量，减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。
图源：血液肿瘤资讯
用罗特西普这个药治疗的话，有什么注意的不? 罗特西普可能会导致以下不良反应的发生：1.血栓形成/血栓栓塞，此不良反应的发生率为3.6%，用药时要监测血栓栓塞事件的体征和症状，并及时开始治疗。2.高血压：有10.7%接受注射用罗特西普治疗的患者报告了高血压的不良反应，在治疗期间监测血压，必要时开始抗高血压治疗。3.髓外造血(EMH)肿块：β地中海贫血患者有髓外造血肿块的风险较大，3.2%的患者观察到了EMH肿块，1.9%的患者出现EMH肿块引起的脊髓压迫症状。在EMH肿块引起严重并发症的情况下要停止治疗。4.胚胎-胎儿毒性：可能造成胎儿伤害。建议有生育能力的女性在使用罗特西普治疗期间和最终剂量后至少3个月内有效避孕。
罗特西普贵不贵? 2023年1月18日，作为全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂，罗特西普被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。这极大减轻了地中海贫血病友的经济负担。罗特西普的出现将有望打破中国β地中海贫血的治疗困局。目前，罗特西普(25mg)在国内的价格为2408元/瓶，不同地区可能有所差异。
图源：摄图网
那罗特西普只适用于β地中海贫血吗? NONONO!罗特西普除了可以治疗β地中海贫血外，目前临床上还能用于骨髓增生异常综合征或骨髓增殖异常/骨髓增殖性肿瘤哦!
图源：摄图网
罗特西普不仅仅能够改善患者的生活质量，还极大地促进了我国对β地中海贫血治疗的规范化进程，成为了β地中海贫血患者的新希望。希望患者们能够尽快地有药可用且负担得起!
参考文献：
[1]张建忠.2019年11月FDA批准新药概况[J].上海医药,2020,41(5):80.DOI:10.3969/j.issn.1006-1533.2020.05.022.
[2]中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南(2022年版)
