
认识药物|青春药锁:糖皮质激素对儿童生长的隐患
“当时年少青衫薄,骑马倚斜桥,满楼红袖招”,不过要是少年时用了太多糖皮质激素,那可能只有一米六了,这就要提到激素药物的副作用之一——影响生长发育~ 糖皮质激素(GC),主要是由我们的肾上腺皮质分泌的激素,它具有调节炎症、免疫反应和代谢等多种...
“当时年少青衫薄,骑马倚斜桥,满楼红袖招”,不过要是少年时用了太多糖皮质激素,那可能只有一米六了,这就要提到激素药物的副作用之一——影响生长发育~ 糖皮质激素(GC),主要是由我们的肾上腺皮质分泌的激素,它具有调节炎症、免疫反应和代谢等多种...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性、发生于多能造血干细胞层面的糖化磷脂酰肌醇A类(PIGA)基因体细胞突变引起的罕见疾病。PIGA编码糖基磷脂酰肌醇(GPI)生物合成第一步所需的酶,PIGA突变导致患者造血干细胞及向下分化的血细...
在医学领域,从理论到实践的每一步都充满挑战。往往只有通过漫长的临床试验,新的治疗方法才能逐步显现其真正的价值。过去,阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的C5抑制剂治疗大多依赖于临床试验中的数据,这些数据虽然提供了重要的初步见解,但毕竟是在严...
阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的发生与一种名为PIGA的基因有关,它的一次意外“变异”最终导致血液细胞变得异常脆弱,易于破裂。事实上,基因经常会发生变异,但不是所有变异都能导致一个相对好的结果,比如变成蜘蛛侠。不过,随着科技的发展,或许可...
在医学的广阔舞台上,有些角色虽然低调,却在关键时刻扮演着不可或缺的角色。环磷酰胺就是这样一位“幕后英雄”,在癌症治疗的战场上大放异彩,同时在自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的故事中也扮演着重要角色。不过,其副作用可不小,用法用量,从本篇科普...
可伐利单抗是罗氏公司开发的一款创新药物,标志性地在中国市场首次亮相,比在欧美市场还要早,从而填补了中国在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)方面的空白,这也是罗氏积极探索创新药在中国实现“全球首发”路径的突破性尝试。而对于PNH患者来说,...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的血液系统疾病,由不受控制的终末补体激活引起,可导致血管内溶血(IVH)、血栓栓塞(TE)、肾功能衰竭和过早死亡。PNH患者最常见的死因是血栓栓塞(TE)和肾功能衰竭,分别占所有PNH相关死亡的4...
可伐利单抗注射液,于2月7日获得国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序的批准上市,主要适应症为未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人和青少年(≥12岁)患者。作为全球研发,中国首批的C5抑制剂,可伐利单抗...
对于复发/难治性自身免疫性溶血性贫血(AIHA),目前几乎没有证据表明最佳的治疗方案,这意味着仍有一群患者迫切地需要新的有效治疗方式,基于对AIHA致病机制和目前的临床经验,有研究报道:达雷妥尤单抗,也可以用来治疗AIHA。因此迅速地来和大...
自身免疫性溶血性贫血(AIHA)是一种不容忽视的复杂血液疾病,它悄然侵袭着人们的健康,带来一系列严重的健康挑战。提高公众对这一疾病的认知至关重要,因为只有深入了解其危害和潜在风险,才能更好地预防和应对。让我们共同关注AIHA,为自身健康筑起...